Tudományosháttér
A fejlesztéseink során klinikai vizsgálatok előkészítését tervezzük reumatoid artritisz, és gyulladásos bélbetegség területén, valamint tervezzük, hogy akut vírusfertőzés nyomán kialakult tüdőgyulladásos betegeknél új diagnosztikai fejlesztést indítunk.
Klinikai kutatások
A transzporterfehérjék működési tulajdonságainak megismerése után a kutatólaborban kapott eredményeket igazolnunk kell valódi betegek körében. Klinikai vizsgálatainkat tudományos igényességgel és az etikai alapelvek szigorú figyelembevételével tervezzük meg és folytatjuk le. A vizsgálatok tervezése során legelsősorban szem előtt tarjuk a résztvevő betegek érdekeit, de figyelembe vesszük a nemzetközi terápiás alapelveket, és finanszírozói szempontokat is.
A klinikai fejlesztések során azok a terápiás területek vannak fókuszban, ahol összekapcsolódik a transzporterfehérjék működése és a betegség előrehaladása, valamint, ahol a betegek széles köre számára előnyös a diagnosztikai eljárásunk alkalmazása:
Autoimmun betegségek
Az autoimmun betegségek a krónikus gyulladásos betegségek bizonyos fajtáját jelentik, és kiváltó okuk pontosan nem ismert. Jellemző rájuk, az immunrendszer egyes sejtjeinek túlműködése, amelyek nagymennyiségű, a gyulladás létrehozásában és fenntartásában szerepet játszó anyagot termelnek, és ebben a folyamatban részben vesznek a transzporterek is. A legelterjedtebben alkalmazott gyógyszerek az immunrendszer működésébe avatkoznak be (immunmoduláns hatásúak, ún DMARD szerek), és tudjuk, hogy a multidrog rezisztencia kialakulásáért felelős fehérjék végzik számos DMARD gyógyszermolekula szállítását is.
Az ok-okozati összefüggés feltárása jelenleg intenzív kutatások tárgya, míg korábbi tudományos eredmények trendszerű összefüggéseket azonosítottak.
Kutatási tevékenységünkben főként erre a területre fókuszálunk. A korábban észlelt trendszerű klinikai összefüggéseket új klinikai vizsgálatokból származó adatokkal tervezzük megerősíteni vagy pontosítani.
Krónikus sokízűleti gyulladás
A reumatoid artritisz (RA) népbetegség a világ számos régiójában, és mindenütt egyre növekvő terheket ró az egészségügyi ellátórendszerekre. Jelenlegi tudásunk szerint egy előre haladó, nem gyógyítható betegségről van szó, és a fő cél a betegség előrehaladásának megállítása vagy lassítása. Bár a betegség kezelésére egyre többféle gyógyszer kerül bevezetésre, nincs olyan kezelés, ami minden beteg számára tartós javulást ígérne.
A DMARD-típusú, immunrendszer működését befolyásoló gyógyszerek napjainkban is a kezelés első számú pillérét jelentik, de tekintve, hogy hosszabb távon csak minden 4-5. beteg tüneteit enyhítik, az új biológiai és/vagy célzott terápiás készítmények alkalmazása egyre szélesebb mértékű. Az új gyógyszerek jelentősen magasabb költsége indokolja olyan diagnosztikai eljárás bevezetését, amely a precíziós gyógyszer alkalmazás alapelvei mentén, jól meghatározható betegcsoportok számára elősegíti a lehető leghatékonyabb gyógyszer kiválasztását. A megfelelő gyógyszer korai alkalmazása reményt jelent a betegség gyors előrehaladásának lelassítására és az ízületek károsodásának elkerülésére. A kutatásaink központi elemét jelenti egy olyan diagnosztikai eljárás kidolgozása, amely segít előre jelezni, hogy mely betegcsoportoknak előnyös a hagyományos DMARD gyógyszerek alkalmazása, és kik azok, akiknél várható a terápiás rezisztencia megjelenése, és korán szükséges biológiai kezelésre váltani.
Gyulladásos bélbetegség (IBD)
A gyulladásos bélbetegség mindkét klinikai formája (ulceratív kollitisz és Crohn-betegség) egyre gyakoribb a világ iparosodott régióiban. Mivel egyre nagyobb számú beteg súlyosan érintett, az állapot kezelése mindinkább növekő terhet jelent az egészségügyi finanszírozók számára. Bár az elmúlt években többféle új hatású biológiai és célzott, szintetikus gyógyszer került be a terápiába, ezeknek a hosszútávú klinikai hatékonysága még kérdéses. A növekvő számú fiatal beteg, és az új terápiák jelentős költsége szükségessé teszi az olyan biomarkerek azonosítását és bevezetését a terápiás döntés előkészítésébe, amelyek a kezelés korai szakaszában megbízhatóan elkülönítik az adott drága terápiára reagáló és nem reagáló betegeket. Ez mindhárom oldal (beteg-orvos-finanszírozó) érdeke is. A transzporter molekulák működése a hagyományos és az új kismolekulás terápiák alkalmazása során is befolyásolja a klinikai hatás kialakulását.
Onkológia
A hagyományos daganatellenes kezelés során használt gyógyszerek esetében régóta ismert, hogy a sikertelen kezelés egyik oka lehet a multidrogrezisztencia transzporterek működése. (A transzporterek felfedezésére is a daganatos kemoterápia kutatása során került sor.) Egyes daganattípusokban a transzporteraktivitásnak prognosztikai jelentősége is van, és egyre bővül azon tumortípusok köre, ahol a gyógyszerek megválasztásánál figyelemmel kell lenni a rezisztencia kialakulásának kockázatára.